La Fundació IMO disposa des del mes de juny d’una nova Àrea de Cultius Cel·lulars i d'Experimentació en Noves Teràpies, integrada en el laboratori de biologia molecular de l’Institut. Amb aquesta nova àrea, dotada de l'última tecnologia i amb les estrictes mesures d'esterilitat i de seguretat que es requereixen per a aquest tipus d'activitat, l'IMO aposta decididament per la medicina translacional, a fi de permetre experimentar amb futures teràpies gèniques i cel·lulars, a partir de la investigació genètica que ja s'està duent a terme actualment.
Es tracta de la primera vegada que una àrea de recerca d'aquestes característiques forma part d'un centre oftalmològic a Catalunya, una fita que arriba quatre anys després que l'Institut ja inaugurés, de manera pionera, un laboratori des d'on pot oferir, in situ, un servei complet de diagnòstic genètic de malalties oftalmològiques hereditàries. A més, el laboratori és l'espai en què es desenvolupen els projectes de recerca bàsica promoguts per la Fundació IMO, principalment orientats a estudiar les bases moleculars de patologies oculars d'origen genètic.
Estudis funcionals
L'activitat de la nova sala de cultius arranca amb la posada a punt d'assajos basats en models cel·lulars en què s'estudiarà, amb precisió, l'impacte patogènic de les noves mutacions identificades prèviament en els pacients (quin paper juguen en l'aparició d'una malaltia concreta). Així mateix, aquest primer estudi a la nova àrea de cultius permetrà verificar si el gen alterat simplement no s'expressa o bé si s'expressa malament, informació indispensable per a dissenyar i personalitzar teràpies futures, indicant, per exemple, si la millor estratègia és bloquejar el gen defectuós o si és més aconsellable inserir un nou gen sa.
Donades les dificultats de treballar sobre cèl·lules de la retina, ja que es tracta de neurones, que, per tant, no poden dividir-se, els assajos es faran sobre cèl·lules de diferents teixits humans, sobre els quals es forçarà que s'expressin les mutacions identificades fins ara per estudiar com impacten en la cèl·lula. "Crearem models funcionals de les variants que ja hem descrit com a potencialment patogèniques per confirmar-ne l’efecte nociu i determinar amb precisió les alteracions que provoquen", explica la Dra. Esther Pomares, responsable del Departament de Genètica de l'Institut i investigadora principal dels estudis bàsics que porta a terme la Fundació IMO.
Amb l’Àrea de Cultius Cel·lulars i d’Experimentació en Noves Teràpies, inaugurada el 14 de juny, la Fundació IMO es prepara per dissenyar i personalitzar futures teràpies gèniques i cel·lulars
Teràpies gèniques i cel·lulars
Però a més, la sala de cultius permetrà experimentar in situ amb teràpies gèniques i cel·lulars, dos tipus de tractament en fases experimentals, que no són excloents entre si i que poden arribar a ser complementaris. La teràpia gènica, que podria començar a aplicar-se d’aquí a 4 o 5 anys, preveu frenar l'avenç de les malalties degeneratives de la visió (fonamentalment, distròfies de retina), mitjançant la introducció d'un gen sa que reemplaci la funció del gen alterat o bé mitjançant el bloqueig del mateix, en cas de ser perjudicial per a la cèl·lula. Per posar en marxa aquestes teràpies és imprescindible l'estudi previ de les causes que les originen, cosa que ja s'està duent a terme actualment i que s'afinarà encara més amb les anàlisis detallades a la sala de cultius.
Per la seva banda, la teràpia cel·lular, que es basa en implantar cèl·lules sanes en els teixits afectats del pacient, permetrà, previsiblement, recuperar visió. La Fundació IMO espera poder posar en marxa estudis també en aquesta línia en la nova àrea de cultius i ja té projectes previstos per fer-ho possible, gràcies al mecenatge de particulars i d’entitats patrocinadores, que permetran finançar aquest tipus d'estudis, d'elevat cost. D'aquesta manera, s'obre la porta a frenar l'evolució de certes malalties i la pèrdua de visió associada.
