Les teràpies gèniques, propera generació de tractaments per a la retina

Els experts reunits al congrés Trends in surgical and medical retina coincideixen a destacar la importància de preparar els candidats a teràpies gèniques.

La tercera edició del congrés Trends in surgical and medical retina, cita de referència internacional dirigida pel Dr. Borja Corcóstegui, va atraure 350 oftalmòlegs de diversos països, que van compartir les novetats més destacades de l'especialitat, “en un moment decisiu” segons van afirmar.

Com explica el Dr. Carlos Mateo, membre del comitè organitzador del congrés, "l’objectiu és aconseguir que cada vegada més pacients puguin conservar una visió útil, cosa que es planteja com un repte a causa de l'augment de l'esperança de vida". Malalties de la retina, com la DMAE (Degeneració Macular Associada a l’Edat), es troben entre les principals causes de ceguesa i tenen una gran prevalença entre les persones d'edat avançada.

La principal aposta terapèutica dels experts congregats a l’IMO amb motiu del congrés són les teràpies gèniques, que es troben en la fase d'estudi prèvia a la comercialització i que es presenten com la propera generació de tractaments. Perquè això sigui possible, els especialistes van advertir com n’és d’important que els pacients amb malalties hereditàries de la retina, candidats a aquestes teràpies, se sotmetin ja a estudis que permetin identificar l'alteració genètica que hi ha darrere de la seva patologia ocular.

D'aquesta manera, amb les teràpies gèniques es podrà substituir el gen alterat en les cèl·lules del pacient, “una estratègia que requereix un estudi individualitzat de cada cas i l'eficàcia de la qual dependrà de la fase de la malaltia en què s'apliqui”, explica la Dra. Anniken Burés, coorganitzadora i ponent del congrés.

Injeccions intraoculars

Aquesta aposta es prepara per compartir protagonisme amb les injeccions de fàrmacs intraoculars, que en l'última dècada han revolucionat el tractament mèdic de gran part de les malalties de la retina, com a complement de la cirurgia o evitant-la i, moltes vegades, millorant-ne els resultats.

En el cas dels pacients amb DMAE, per exemple, el 70% manté o recupera visió amb aquesta teràpia intraocular, davant del 20% que ho feia abans amb altres tractaments, com làser, cirurgia i teràpia fotodinàmica. A més, les injeccions han permès reduir en prop d'un 20% el nombre d'intervencions de la retina, especialment de patologia associada a la diabetis.

[caption id="attachment_17590" align="aligncenter" width="680"] Segons els experts, ens trobem en l'era de les injeccions intraoculars, que han revolucionat el maneig de les patologies de retina i segueixen avançant per perllongar els efectes del tractament.
[/caption]

No obstant això, el repte actual és utilitzar fàrmacs i fórmules més eficaces i duradores, que requereixin menys injeccions, com els tractaments d'alliberament sostingut. Mitjançant una petita intervenció, es col·loca un dispositiu a la retina que va alliberant el fàrmac durant tres o quatre mesos, en lloc de cada mes aproximadament, com requereixen les injeccions intraoculars, segons explica el Dr. Rafael Navarro, ponent i també organitzador del congrés.

Cèl·lules que fabriquen fàrmacs naturals

En paral·lel al desenvolupament d’aquest dispositiu s'estan duent a terme altres estudis, en aquest cas en fase I, que consisteixen a injectar a la retina cèl·lules introduïdes en una càpsula porosa que els permet nodrir-se del líquid de la cavitat vítria i seguir vivint. Aquestes cèl·lules han estat prèviament modificades genèticament per augmentar-ne la capacitat natural de segregar una substància que ajudi la retina a funcionar.

"Són cèl·lules que fabriquen fàrmacs", explica el Dr. José García-Arumí, del comitè organitzador del congrés, que assegura que "si es confirmen els bons resultats inicials, és probable que d’aquí a tres o quatre anys aquestes teràpies ja siguin una realitat i aconsegueixin millorar la visió del pacient, a més d'evitar que s’hagi de sotmetre a injeccions intraoculars mensualment, ja que la seva efectivitat és de més d'un any".