Pioners a Espanya a aplicar una teràpia gènica, en estudi, per a la DMAE seca

Terapia gènica DMAE seca

Els oftalmòlegs de l’IMO Grup Miranza han aplicat aquesta setmana de manera pionera una teràpia gènica, que s’està desenvolupant actualment per a tractar la degeneració macular associada a l'edat de tipus sec (DMAE seca).

Aquesta patologia afecta la zona central de la retina (màcula), provoca una pèrdua progressiva de visió i, actualment, no té tractament.

La teràpia en vies d’investigació i que podria suposar tota una revolució en l'abordatge d’una patologia ocular actualment incurable, s'ha dut a terme en el marc d'un estudi multicèntric internacional, en el qual participa la Fundació IMO i que té per objectiu provar l'efectivitat i seguretat de la teràpia gènica per a frenar l'evolució de la malaltia. 

Reunió teràpia gènica

Part de l'equip que va dur a terme la teràpia gènica es reuneix per comentar el procediment

La teràpia en vies de recerca està sent desenvolupada per Gyroscope Therapeutics Limited.

Objectiu: alentir l'evolució de la malaltia

“La DMAE seca es caracteritza perquè ocasiona una atròfia a l'epiteli pigmentat, la zona més externa de la retina, com també una degeneració dels fotoreceptors de la seva zona central (la màcula)”, explica l'expert en retina de l’IMO Grup Miranza, el Dr. Rafael Navarro, director d'I+D+I de Miranza i investigador principal de l'estudi.

En aquest sentit, els cirurgians de l'IMO han estat els primers a Espanya a dur a terme aquest procediment quirúrgic, que ha consistit a subministrar la teràpia gènica en vies de recerca.

 

Dr. Rafael Navarro

La teràpia gènica actua com un vector que diposita gens terapèutics sota la part central de la retina (màcula) per augmentar la producció d'una proteïna, que es creu que és clau en l'evolució de l'atròfia que causa la DMAE seca.

Dr. Rafael Navarro

Centre de referència en cirurgies i recerca 

Aquesta maniobra s'ha fet en el curs d'una vitrectomia, tècnica quirúrgica molt comuna, que es duu a terme per a tractar moltes malalties de la retina i que consisteix a extreure el gel vitri que emplena el globus ocular. A més de dur a terme la cirurgia en els quiròfans de l’IMO, ha estat necessària la col·laboració del laboratori de biologia molecular del propi Institut, a càrrec de la preparació farmacològica de la teràpia de la companyia Gyroscope, que s'utilitza en l'estudi. En aquestes instal·lacions, treballa un equip d'investigadors involucrats en aquest i altres projectes de recerca en teràpies gèniques i cel·lulars.

Laboratori de l'IMO Grupo Miranza (Barcelona)

Laboratori de biologia molecular de l'IMO Grupo Miranza

A partir de l'aplicació d’aquesta teràpia en vies d’investigació, el pacient (el primer a Espanya d'un grup que s'anirà reclutant per a l’estudi fins a finals de 2021) haurà de fer avaluacions oftalmològiques periòdiques que duraran anys. Durant aquest temps es monitorarà l’evolució de la malaltia, en comparació amb la de pacients amb DMAE seca sense tractar.

Segons el Dr. Navarro, “es tracta d'una teràpia molt esperançadora per als pacients amb DMAE seca, que, a més, podria assentar les bases per a altres tractaments més específics i personalitzats per a aquesta malaltia”.

Estudi clínic internacional

L’IMO és un dels pocs centres al món seleccionats per a aquest important estudi clínic internacional, anomenat HORIZON, que està avaluant si aquesta teràpia gènica en vies de recerca pot alentir la progressió de l'atròfia geogràfica secundària a la DMAE seca.

L’Institut, a través de la Fundació IMO, ha estat inclòs a causa del seu gran prestigi investigador i quirúrgic, i pel fet de disposar, a les seves pròpies instal·lacions, d'una Àrea de Cultius Cel·lulars i Experimentació en Noves Teràpies, en el qual treballa un equip d'investigadors amb diverses troballes rellevants a l’esquena.

Per a més informació sobre l'assaig clínic HORIZON [NCT04566445], fes clic aquí.